Sephience如何给药，sepiapterin给药说明

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2025年6月23日，PTC治疗学公司宣布，欧盟委员会(EC)已批准其Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)上市，用于治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人患者。该批准涵盖了广泛的适应症，适用于所有年龄段和各种疾病严重程度的患者。

【Sephience给药说明】

Sephience口服给药，每日一次，随餐服用，剂量为mg/kg。本口服粉剂应将其混入水中、苹果汁中或少量软食（如苹果酱和果酱）中服用。

1. 体重不到16kg的患者

本品应与水或苹果汁（每250mg药粉配9mL；每1000mg药粉配36mL）混合，然后根据所需剂量取出一部分混合物，通过口服给药注射器进行口服给药。在将混合物注入给药注射器之前，应充分搅拌至少30秒，直至混合物均匀且无结块，之后再将其抽取进注射器中。混合完成后应立即用药。若未立即服用，该液体混合物可在室温下(低于25°C)保存6小时或在冰箱中(2°C-8°C)保存24小时，并在相应的保存时间内服用。给药前应再次充分搅拌至少 30秒，给药后应使用额外的水或果汁（至少15mL）冲洗注射器，以清除任何残留物并立即吞咽。

2. 体重在16kg及以上的患者

本品应与水或苹果汁（每250mg药粉配9mL；每1000mg药粉配36mL）或软食（总共2大汤匙）混合。制剂应与水或苹果汁充分搅拌至少30秒，与软食物充分混合至少60秒，直到混合物均匀且无结块。混合完成后应立即用药。若未立即服用，液体和软食混合物可在室温下(低于25°C)保存6小时或在冰箱中(2°C-8°C)保存24小时，并在相应的保存时间内服用。给药前应分别再次搅拌至少30秒和60秒，给药后应使用额外的水或果汁（至少15mL）冲洗注射器，以清除任何残留物并立即吞咽。

3. 经肠内喂食管给药

本品在与水混合后，可通过6号或8号的肠内喂食管给药。在给药前，应遵循该喂食管的使用说明。

1) 在开始喂食前，确保肠内喂食管（尺寸为6Fr或8Fr）没有堵塞。

2) 用10mL水冲洗肠内喂食管。

3) 在混合后30min内，按照说明剂量给予本品。

4) 用至少5mL（8Fr管径）或15mL（6Fr管径）的水冲洗肠内喂食管，并进行冲洗操作。


sepiapterin注意事项是什么

Sephience适用于治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人。

【Sephience警告和注意事项】

1、饮食摄入量：服用本品治疗的患者应定期接受临床评估，以确保其饮食中的苯丙氨酸摄入量符合医护人员的建议（例如监测血液中的苯丙氨酸和酪氨酸水平以及营养摄入量）。

2、与二氢叶酸还原酶(DHFR)抑制剂同时使用：与DHFR抑制剂(如甲氧苄啶、甲氨蝶呤、培美曲塞、普拉曲沙和三甲曲沙)合用时，可能需要更频繁地监测血液中的苯丙氨酸水平。

3、长期安全性数据：PKU患者的长期安全性数据有限。

4、具有已知效果的赋形剂：①钠含量：本品每袋含有少于1mmol(23mg)，也就是说基本上“不含钠”。②异麦芽糖含量：患有罕见的果糖不耐受遗传问题的患者不应服用本品。

墨蝶呤特殊人群中的使用情况怎么样

1、老年患者：本品在65岁及以上患者中的安全性和有效性尚未确定。在65岁及以上患者中开具处方时应谨慎。

2、肾功能损伤患者：本品在肾功能损伤患者中的安全性和有效性尚未确定。

3、肝功能损害患者：肝功能损害患者服用本品的安全性和有效性尚未确定。

4、儿科患者：在本品的3期临床研究中，一些儿科患者出现了低苯丙氨酸血症，其中包括一些多次出现低血苯丙氨酸水平的患者。

5、孕妇：关于孕妇使服用本品的研究数据有限。动物实验并未表明其对生殖毒性存在直接或间接的有害影响。目前尚无关于孕妇服用本品的充分且经过严格控制的临床研究。谨慎起见，孕妇最好不要服用本品。

6、哺乳期：目前尚不清楚本品或代谢产物是否会通过母乳排出。新生儿或婴儿可能会面临风险。必须充分考虑到母乳喂养对婴儿的益处以及服用本品治疗对哺乳期患者的益处，决定是否停止母乳喂养或暂停/放弃服用本品治疗。

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