Sephience适应症和用途及用法用量说明书

jm2020

药品名称：Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)

药品别名：墨蝶呤

英 文 名：sepiapterin

研发公司：PTC治疗学公司

适 用 症：治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人。

型号规格：250mg/袋；1000mg/袋

【Sephience适应症和用途】

Sephience适用于治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人。

【Sephience用法用量】

口服给药，每日一次，随餐服用，剂量为mg/kg。本口服粉剂应将其混入水中、苹果汁中或少量软食（如苹果酱和果酱）中服用。

1. 剂量学

推荐剂量(mg/kg/天)基于患者的年龄和体重(见表1)，每日口服一次。最大推荐剂量为60mg/kg/天。2岁以上患者的推荐剂量为60mg/kg/天。然而，如果治疗医生认为有必要或适当，剂量可以调整到较低的剂量。

表1. 基于患者年龄和体重的推荐剂量

Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)_香港济民药业

下表2至5提供了体重16kg或以下的患者在不同剂量(7.5、15、30和60mg/kg/天)下按年龄组的给药信息

表2. 年龄小于6个月的儿童按体重给药的推荐剂量

Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)_香港济民药业

表3. 6个月至12个月以下的儿童按体重给药的推荐剂量

Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)_香港济民药业

表4. 12个月至2岁以下的儿童按体重给药的推荐剂量

Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)_香港济民药业

表5. 2岁以上的儿童按体重给药的推荐剂量

Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)_香港济民药业

注：*可将4袋250mg的药包替换为1袋1000mg的药包，将其与36mL的水或苹果汁混合。应根据表5中所列的给药剂量体积，用注射器给药。

1)漏服：漏服的剂量应尽快补服。次日应恢复正常的服药时间表。

2)药物过量：对于服用本品过量的情况，目前尚无特定的解毒剂。对于本品过量的治疗，应包括支持性医疗护理，包括监测生命体征以及观察患者的具体病情状况。

2. 停止治疗：

1)在关键的3期临床研究中，以血苯丙氨酸(Phe)水平降低15%或更多作为判定疗效的阈值。

2)对于接受14天的本品治疗后血苯丙氨酸水平未降低15%或更多的患者，暂无证明其有效性和安全性的数据。

3)苯丙酮尿症患者对治疗的反应性判定以及药物的停用由治疗医生自行决定。

【Sephience禁忌症】

对本品活性物质或任何赋形剂（微晶纤维素、异麦芽酮糖醇、甘露醇、交联羧甲基纤维素钠、黄原胶、二氧化硅胶体无水或胶体二氧化硅、三氯蔗糖、硬脂酸镁）过敏的患者禁用。

【Sephience警告和注意事项】

1、饮食摄入量：服用本品治疗的患者应定期接受临床评估，以确保其饮食中的苯丙氨酸摄入量符合医护人员的建议（例如监测血液中的苯丙氨酸和酪氨酸水平以及营养摄入量）。

2、与二氢叶酸还原酶(DHFR)抑制剂同时使用：与DHFR抑制剂(如甲氧苄啶、甲氨蝶呤、培美曲塞、普拉曲沙和三甲曲沙)合用时，可能需要更频繁地监测血液中的苯丙氨酸水平。

3、长期安全性数据：PKU患者的长期安全性数据有限。

4、具有已知效果的赋形剂：①钠含量：本品每袋含有少于1mmol(23mg)，也就是说基本上“不含钠”。②异麦芽糖含量：患有罕见的果糖不耐受遗传问题的患者不应服用本品。

Sephiencehttps://www.pidrug.com/a/xinteyaopin/qitaxinteyao/7025.html

sepiapterinhttps://www.pidrug.com/a/yixuezixun/7024.html